A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou a suspensão de três ensaios clínicos da Novartis com o rapcabtagene autoleucel, também chamado de rap-cel ou YTB323. A terapia celular experimental é investigada para doenças autoimunes, e a interrupção foi estabelecida por razões de segurança em resolução publicada nesta terça-feira, 15, no Diário Oficial da União.
Os estudos já estavam pausados pela farmacêutica desde o início deste mês. A Novartis havia interrompido temporariamente o recrutamento e o tratamento de pacientes depois da morte de três participantes. Na ocasião, a empresa informou que os casos eram examinados em uma análise de segurança dos ensaios.
Os pacientes apresentaram reações graves associadas à síndrome hemofagocítica relacionada a células efetoras imunes (IEC-HS). A Novartis afirmou que a condição é um efeito colateral conhecido das terapias com células CAR-T e pode provocar complicações potencialmente fatais.
A resolução da Anvisa não detalha as ocorrências que levaram à medida. O documento determina apenas a interrupção dos ensaios como ação de segurança, conforme as regras aplicáveis a produtos de terapia avançada.
Um dos estudos avalia a eficácia e a segurança do rapcabtagene autoleucel em pessoas com granulomatose com poliangeíte (GPA) ou poliangeíte microscópica (MPA) ativa grave. Outro envolve pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) refratário ativo ou nefrite lúpica refratária ativa.
O terceiro ensaio, de fase 2, testa o tratamento em pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária grave. Nesse caso, o medicamento experimental é comparado ao rituximabe, com acompanhamento previsto por cinco anos.
O rapcabtagene autoleucel integra pesquisas que procuram levar as terapias CAR-T, usadas contra alguns tipos de câncer, ao tratamento de doenças autoimunes. A estratégia modifica células do próprio paciente para que atuem sobre o sistema imunológico. O uso contra essas doenças ainda está em investigação.
